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公司創(chuang)始團隊從(cong)事遺(yi)傳(chuan)性眼病(bing)基(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)研究20余(yu)年，建(jian)立從(cong)靶標篩(shai)選、基(ji)礎(chu)研究、動物(wu)實驗(yan)、干細胞驗(yan)證(zheng)和AAV病(bing)毒生(sheng)產完整的基(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)治療藥(yao)物(wu)開(kai)發(fa)(fa)體(ti)系。公司同時(shi)具(ju)有(you)基(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)替(ti)代(dai)治療和基(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)編輯治療兩(liang)個平臺，基(ji)于中國遺(yi)傳(chuan)性視(shi)網(wang)膜變(bian)性的常見致(zhi)病(bing)基(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)和突變(bian)熱點，結合基(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)的發(fa)(fa)病(bing)機制，分(fen)別開(kai)發(fa)(fa)基(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)替(ti)代(dai)治療或基(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)編輯治療藥(yao)物(wu)，目前正在開(kai)展的基(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)替(ti)代(dai)治療項目2項，基(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)編輯治療項目4項，其中兩(liang)項動物(wu)實驗(yan)已(yi)經完成(cheng)，開(kai)展小(xiao)樣本臨床試(shi)驗(yan)。
中因科技遺傳(chuan)性眼病基因診斷(duan)平(ping)臺擁有第三方醫(yi)學臨檢所資質，可為(wei)遺傳(chuan)性眼病患者提供快速(su)、準確、可靠和專業的臨床基因診斷(duan)服務。迄今已(yi)經為(wei)上(shang)萬例患者提供基因檢測，建立中國遺傳(chuan)性眼病數據(ju)庫，總結患者中的基因突(tu)變頻譜和突(tu)變熱點，為(wei)基因治(zhi)療藥物(wu)靶點篩選奠定基礎，并為(wei)基因藥物(wu)治(zhi)療時機選擇(ze)、預后預測和療效評價提供借(jie)鑒。
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